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Les essais cliniques décentralisés

Accélérer la recherche clinique, ouvrir l'accès à l'innovation thérapeutique à un plus grand nombre de patients, réduire les coûts de développement des nouveaux médicaments mais également des dispositifs médicaux..., les enjeux autour de l'utilisation des nouvelles technologies pour les essais cliniques sont nombreux. Laboratoires pharmaceutiques et fabricants de DM, sociétés prestataires de recherche clinique (CRO) mais aussi acteurs des nouvelles technologies et autorités réglementaires se penchent sur les essais cliniques décentralisés pour intégrer tout ou partie de ces méthodes.
Par La rédaction. Publié le 19 janvier 2021 à 8h49 - Mis à jour le 09 mars 2021 à 9h57
Synthèse

Le contexte

Étapes incontournables de la R&D pour la mise sur le marché de nouveaux médicaments, les essais cliniques voient de nouvelles perspectives s’ouvrir avec l’arrivée des technologies numériques. Réduire les délais de recrutement des patients, ouvrir l’accès aux essais cliniques à un plus grand nombre d’entre eux, faciliter le recueil du consentement mais aussi simplifier la conduite des essais, fidéliser les patients dans l’étude ou encore utiliser des logiciels et outils numériques pour améliorer la supervision des études…, les usages se multiplient et contribuent au développement des essais décentralisés. 

L’Agence du médicament américaine (Food & Drug Administration, FDA) note que cette approche “peut aider à déplacer la collecte prospective de données de vie réelle – y compris la randomisation – en dehors des limites physiques des sites investigateurs de recherche clinique traditionnelle, en exploitant non seulement les dossiers médicaux électroniques, mais également des systèmes de santé numérique supplémentaires tels que les appareils portables”, selon un discours de janvier 2019 de Scott Gottlieb, alors commissaire de la FDA. Dans un livre blanc sur les essais cliniques décentralisés publié en septembre 2020, l’Acro (association des acteurs de la recherche clinique) les définit comme des essais conçus pour “apporter l’essai au patient en utilisant des fournisseurs de soins de santé locaux, en optimisant les technologies de santé numériques et en permettant à la voix du patient d’accélérer le développement de médicaments, d’accélérer l’accès aux thérapies pour les patients et de créer de l’efficacité à travers les processus de recherche clinique”.

Les enjeux

La recherche clinique se décline autour de phases I, II, III à IV et plusieurs étapes de ces études peuvent bénéficier des nouvelles technologies : 

  • l’identification des sites investigateurs (qui pourraient être amenés à disparaître dans des essais totalement décentralisés qui seraient menés en parallèle du parcours de soins et non dans ces centres investigateurs parfois loin du domicile du patient) : des technologies basées sur le big data, notamment issues des données des dossiers médicaux électroniques et des entrepôts de données des établissements hospitaliers, permettent aujourd’hui d’identifier plus rapidement les sites les plus à même de recruter des patients pour les essais cliniques. 
  • le recrutement des patients : les promoteurs des études développent des sites Internet pour faire connaître les essais cliniques en cours auprès des patients et des professionnels de santé. Pour ensuite inclure les patients, le consentement électronique se développe également, avec notamment l’évolution des positions des autorités réglementaires dans le contexte de la crise sanitaire en 2020.
  • le suivi des essais : les logiciels de gestion des études comme les CTMS (clinical trial management system), les eCOA (electronic clinical outcome assessment)… évoluent pour répondre aux nouveaux enjeux et à l’intégration des technologies numériques. Certains laboratoires vont plus loin avec des plateformes de gestion des essais afin d’identifier la prise de retard dans le déploiement d’une étude.
  • le suivi à distance des patients et leur fidélisation : l’arrivée des objets connectés, des applications mobiles, des solutions de télésuivi, des téléconsultations mais aussi le développement de biomarqueurs permettent de suivre les patients à leur domicile pour leur éviter de nombreuses visites au centre investigateur. Des solutions permettant également la livraison à domicile des produits de l’étude et la dispensation par des professionnels de santé locaux, voire la réalisation de prélèvement et d’analyse dans des laboratoires proches du domicile du patient, posent des questions sur le plan réglementaire et sur la gestion de la confidentialité des patients inclus dans l’étude.
  • études de vie réelle : alors que les autorisations de mise sur le marché délivrées par les autorités réglementaires comptent de plus en plus de demandes de données de vie réelle post-AMM, les industriels initient des études spécifiques et s’appuient également sur les grandes bases de données de santé existantes comme le SNDS (Système national des données de santé) français pour mener des études médico-économiques notamment.
  • essais in silico : ils se présentent comme le futur des essais cliniques qui s’affranchiraient de patients.

Alors que les applications se développent tout au long des étapes des essais cliniques, se posent les questions liées à la réglementation et à l’accueil de ces essais par les autorités réglementaires.

Les technologies en présence

Intelligence artificielle : Les technologies d’IA peuvent être utilisées pour analyser les données de masse tant pour l’identification des sites investigateurs que pour les profils des patients pour les essais cliniques et pour le suivi des études en cours.

Blockchain : La technologie permettrait la gestion des consentements des patients pour le partage de leur données de santé afin d’être identifiés comme patients potentiels pour les essais cliniques. Quelques entreprises se positionnent sur cette application, comme Embleema.

Objets connectés : Montres, bracelets…, ces dispositifs permettent de collecter des données de vie réelle, auprès du patient.

Applications mobiles : Elles permettent notamment de suivre le patient au quotidien via des questionnaires par exemple.

E-consentement : Les systèmes se développent pour permettre de recueillir le consentement électronique des patients inclus dans les études.

CTMS (clinical trial management system), eCOA : Ils sont utilisés pour suivre l’avancement d’une étude pendant toutes ses phases pratiquement en temps réel : recrutement et inclusion des patients, suivi des sites investigateurs et des professionnels de santé impliqués, suivi des protocoles, gestion administrative et réglementaire, coûts, délais…

Téléconsultation : L’usage de la téléconsultation se développe pour remplacer certaines visites au centre investigateur et ainsi éviter des déplacements aux patients participants à l’étude clinique.

Les chiffres clés

Dominé par les CTMS, le marché des solutions de gestions des essais cliniques pourrait atteindre 12 Mds $ en 2025, selon une étude de Grand View Research de 2018.

De huit études en 2000 à près de 1 200 en 2017, le nombre d’essais cliniques mentionnant l’utilisation d’objets numériques a connu une croissance moyenne annuelle de 34 %, selon une étude publiée dans npj Digital Medicine (groupe Nature) le 3 avril 2020.

En novembre 2019, Janssen a lancé la première étude totalement décentralisée : baptisée CHIEF-HF, cette étude de phase III vise à tester l’efficacité de son antidiabétique dans l’insuffisance cardiaque, Invokana (canagliflozine). Elle est menée avec PRA Health.

L’utilisation des biomarqueurs (+ 34 % entre 2018 et 2023) et les nouvelles techniques de recrutement des patients (+ 29 %) sont les deux tendances qui devraient avoir le plus d’impact sur la productivité de la recherche clinique dans les prochaines années, selon une étude d’IQVIA d’avril 2019. Les tendances analysées sont la e-santé et les technologies portables, les données de vie réelle, l’intelligence artificielle et l’analyse prédictive, les biothérapies de nouvelle génération et les thérapies ciblées, le dosage des biomarqueurs, les changements réglementaires, l’attention croissante aux “résultats rapportés par les patients” (le concept anglo-saxon de patient-reported outcomes ou PRO) et la pré-inclusion et le recrutement direct de patients.

Dans l’actualité

L’année 2020 a permis une accélération de l’implémentation des technologies intervenant dans les essais décentralisés, pour répondre à l’urgence sanitaire mais aussi assurer la continuité des recherches. Les agences réglementaires comme l’EMA et la FDA ont par exemple adopté de nouvelles positions, notamment sur le e-consentement et l’utilisation de la télémédecine pendant cette période hors norme. La FDA a ainsi mis à disposition son application MyStudies en mai 2020

En décembre 2020, laboratoires pharmaceutiques, CRO, acteurs des objets connectés et de la tech, agences réglementaires… se sont notamment réunis à travers l’Alliance sur la recherche et les essais décentralisés (DTRA).

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